$QURE Dovolte mi, abych vám ušetřil tisíce ve výzvách KOL. Pacienti nemají nic a něco POTŘEBUJÍ. Pokud jsou kryté, vezmou si to Nějaké vágní bláboly o MOA a pojistném krytí. Pravděpodobně nejasné obavy z infrastruktury a vedlejších účinků genové terapie. Nemusí se vám líbit data bez RCT, ale ať je to jakkoli, budou schválena (stejně nevědí, co znamená "sklon odpovídal").